Zahlreiche klinische Studien belegen die positiven Effekte auf die Lungenfunktion, die Gewichtszunahme, den Schweiß-Chlorid-Wert sowie eine Reduktion der CF-typischen Symptome – und das über alle Altersgruppen hinweg, von Erwachsenen bis hin zu Kleinkindern. In den letzten 12 Jahren gab es bemerkenswerte Fortschritte, insbesondere durch die Einführung der Dreifachkombination Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI; Kaftrio). Diese Therapie stellt einen Meilenstein in der CF-Behandlung dar und ist seit Februar 2024 für Patienten ab zwei Jahren zugelassen.
Modulatoren haben eine neue Ära der CF-Therapie eingeleitet, kmmentierte Kopp diese Daten. Der Einsatz von Modulatoren sollte möglichst früh starten. Die Begleittherapie, eine Ernährungsberatung und das Monitoring der Nebenwirkungen müssen weiter in enger Abstimmung mit dem Zentrum erfolgen.
G.-M. Ostendorf, Wiesbaden
